Les inhibiteurs de farnésyl transférase (FTI) sont de petites molécules ayant la capacité d'inhiber sélectivement la farnésylation d'un certain nombre de protéines intracellulaires telles que les protéines Ras. Les résultats précliniques ont révélé leur efficacité dans l'inhibition de la prolifération cellulaire tumorale, in vitro comme in vivo, dans des modèles animaux impliquant différents types de tumeurs. La leucémie aiguë myéloïde (LAM) représente une cible thérapeutique particulièrement intéressante pour ces molécules, dans la mesure où les cellules leucémiques expriment des cibles biologiques dépendant de l'activité de l'enzyme farnésyl transférase, telles que Ras, MEK, AKT. En effet, un certain nombre de protéines intracellulaires peuvent subir le phénomène de prénylation dont l'interruption peut inhiber les événements cellulaires impliqués dans la prolifération et la survie des cellules malignes. Des essais de phase I dans la LAM et les myélodysplasies ont démontré des activités biologiques et cliniques avec une inhibition de l'enzyme cible et la possibilité d'obtention de réponses partielles ou complètes aux dépens d'une faible toxicité. Consécutivement, des essais de phase II ont été initiés dans le but de valider ces résultats et d'identifier d'autres cibles potentielles. Ces études devraient permettre de mieux définir le rôle des FTI dans les affections malignes hématologiques ainsi que les conditions pour des associations entre les FTI et d'autres agents thérapeutiques.