La mégacaryocytopoïèse est l'ensemble des phénomènes biochimiques et cellulaires qui permettent l'engagement des cellules souches hématopoïétiques vers la lignée mégacaryocytaire, la prolifération des progéniteurs mégacaryocytaires et la maturation des mégacaryocytes pour donner naissance aux plaquettes. Une mégacaryocytopoïèse normale requiert un équilibre entre l'action des facteurs de régulation positifs et négatifs. La thrombopoïétine, récemment clonée, est le principal facteur de croissance de la lignée mégacaryocytaire favorisant les étapes de prolifération, de maturation, la ploïdisation et la formation de proplaquettes. De nombreux autres facteurs (IL3, GMCSF, IL6, IL11, IL13 et LIF, érythropoïétine) ont également un effet positif, parfois indirectement (IL1, Stem Cell Factor). Les facteurs de régulation négative sont synthétisés par les mégacaryocytes eux-mêmes (facteur 4 plaquettaire, Transforming Growth Factor β) ou ont de nombreux autres effets (α-interférons, thrombine), voire correspondent à des molécules nouvelles (anagrélide). L'héparine et d'autres glycosaminoglycans modulent positivement la mégacaryocytopoïèse en favorisant l'action de certains facteurs de croissance et en neutralisant certains inhibiteurs. De nombreuses applications thérapeutiques devraient résulter de ces progrès dans la connaissance de la mégacaryocytopoïèse normale et pathologique.