Traitement de l'aplasie médullaire par ciclosporine, prednisolone et androgènes (résultats préliminaires à propos de 10 cas).
Auteurs : Frikha M1, Sahnoun Z, Kaabachi S, Elloumi M, Gargouri J, Dammak J, Zeghal KM, Souissi TL'aplasie médullaire est un désordre hématopoïétique potentiellement fatal d'étiologie encore incertaine. Le mécanisme immunologiquejoue un rôle important dans sa pathogénie. Dans ce cadre, nous avons entrepris un essais de traitement comportant, entre autre, de la ciclosporine dans le but d'évaluer son effet sur l'évolution de l'aplasie médullaire. Dix patients aplasiques, dont l'age moyen est de 33.3 + 20.01 ans, ont reçu un traitement à base de ciclosporine (9 + 2.35 mg/kg/j), de prednisone (0.5 mg/kg/j) et d'androgènes (1 mg/kg/j). La ciclosporine a été toujours associée à la prednisone. Les androgènes ont été administrés concomitamment ou en relais à la ciclosporine. Sept patients ont répondu au traitement avec un délai médian de rémission de 6 semaines (2-12 semaines); ils sont devenus transfuso-indépendants après une durée médiane 36 semaines (8-108 semaines). Les trois autres patients sont décédés au cours du premier trimestre sans avoir manifesté aucune amélioration. Parmis les sept répondeurs, deux ont rechuté de façon précoce et transitoire. Le taux de survie global, estimé à un recul médian de 10.5 mois (3-42 mois), est de 70 pour cent. La durée de survie médiane est de 10.5 mois. Par ailleurs, les effets indésirables du traitement ont été principalement représentés par l'apparition d'un cas de lymphôme malin, de 6 cas de toxicité hépatique et 5 cas de toxicité rénale. Cette toxicité a été réversible après l'arrêt ou la réduction de la ciclosporine. Dans notre essai, l'introduction de la ciclosporine a permis une amélioration de la réponse thérapeutique. Les androgènes ont contribué à maintenir cette réponse hématologique. Ce protocole thérapeutique parait prometteur. Le monitorage de la ci-closporinémie devrait contribuer à diminuer l'incidence des effets indésirables qui ne semblent pas devoir limiter son utilisation compte tenu de la gravité de l'aplasie médullaire.