L'observance thérapeutique est l'adéquation du comportement des malades aux prescriptions thérapeutiques. L'observance à un traitement actif est un gage d'efficacité thérapeutique mais le traitement, du fait de ses contraintes, peut être délétère pour la qualité de vie du malade. Les déterminants d'une bonne observance tiennent au patient lui-même, à la maladie, au personnel de soin, à l'entourage du malade et aux modalités du traitement. Des modèles psychosociaux d'observance proposent des explications sur les comportements des malades. Dans les essais thérapeutiques, l'observance doit être optimisée, notamment dans la conception même du protocole, mesurée et évaluée lors du déroulement de l'étude et prise en compte dans l'analyse. L'optimisation thérapeutique passe par une sensibilisation de tous les acteurs de santé aux problèmes de l'observance, en insistant sur l'éducation, la formation et la motivation des malades et de leur entourage. Des données observationnelles sont nécessaires. Elles pourraient permettre, après évaluation des priorités, de définir une « démarche observance » proposant l'amélioration de l'information et l'utilisation d'outils pratiques. L'évaluation de ces mesures en termes de satisfaction et de qualité de vie est nécessaire pour affirmer leur validité.