Né au milieu des années 1980, le concept de thérapie génique est fondé sur l'administration thérapeutique d'acides nucléiques. Il a fait naître de grands espoirs et regrouper autour de lui de nombreuses équipes de recherche. Cependant, après quelque dix années, la carence en vecteurs efficaces et sûrs pour le transfert de gène in vivo apparaît comme la principale limitation à un réel développement clinique. Les vecteurs viraux, utilisés dans la majorité des essais cliniques, présentent une bonne efficacité de transfert de gène. Leur utilisation est toutefois souvent associée à des problèmes de réponse immunitaire, de production par recombinaison homologue de particules virales infectieuses, ou encore de capacité trop limitée pour accueillir des transgènes de grande taille, comme par exemple l'ADNc de la dystrophine. Face à ces problèmes, une voie de recherche portant sur l'utilisation de vecteurs synthétiques associés à des ADN plasmidiques bactériens s'est développée. Non immunogènes, capables de vectoriser des ADN de taille théoriquement illimitée, les vecteurs synthétiques sont, de plus, simples à produire, à purifier et à conserver dans le respect des bonnes pratiques de fabrication. Il en est de même pour les plasmides codant pour les protéines thérapeutiques.